Orphazyme påbegynder rullende ansøgningsproces til NPC-middel i USA

Udgivet den 29-05-2020  |  kl. 07:42  |  
Arkiv: Foto

Orphazyme har påbegyndt ansøgningsprocessen om at få godkendt Arimoclomol til behandling af den livstruende hjernesygdom Niemann-Pick type 3 i USA.

Biotekselskabet oplyser fredag, at arbejdet med at indsende en såkaldt "New Drug Application" (NDA) til de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) er påbegyndt.

Det sker som en "rolling submission", hvor selskabet fremsender dele af NDA'en, som den er færdig. Den ventes helt indsendt i de kommende måneder.

Udmeldingen er helt som ventet, da Orphazyme flere gange har fortalt, at processen ventedes indledt i første halvdel af 2020.

I november 2019 blev Orphazyme tildelt såkaldt Breakthrough Therapy Designation hos FDA for Arimoclomol til behandling af netop NPC.

Det er en procedure, der har til hensigt at fremskynde udviklingen af vurderingen af lægemidler mod livstruende sygdomme.

- Vi er meget tilfredse med at påbegynde denne rullende indsendelse for arimoclomol til behandling af NPC baseret på de lovende resultater, vi har rapporteret fra vores kliniske studier, siger topchef Kim Stratton i en kommentar.

- Orphazyme fortsætter de kommercielle forberedelser for lanceringen af Arimoclomol til NPS i USA og andre nøglemarkeder efter godkendelsen samt den kliniske udvikling tre andre steder, hvor der er et signifikant uindfriet medicinsk behov: ALC, sporadisk IBM og Gauchers-sygdom, siger hun.

Orphazyme arbejder også på at få midlet godkendt til behandling af NPC i Europa.

Her venter selskabet at indsende en ansøgning til myndighederne i anden halvdel af 2020.

/ritzau/FINANS

Oliver Sønderbye Therp

Tags:  Shares❯ 

Relaterede nyheder