Novo Nordisk indsender registreringsansøgning i EU for langtidsvirkende faktor IX til behandling af hæmofili B

Bagsværd, den 7. januar 2016 - Novo Nordisk meddeler i dag, at virksomheden har indsendt ansøgning om markedsføringstilladelse til Det Europæiske Lægemiddelagentur for langtidsvirkende faktor IX, nonacog beta pegol. Nonacog beta pegol er et glykopegyleret rekombinant faktor IX-præparat med en signifikant forbedret farmakokinetisk profil, udviklet til behandling af hæmofili B. 

Novo Nordisk forventer at indsende registreringsansøgning (Biologics License Application - BLA) for nonacog beta pegol til de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, i første halvår af 2016. 

Registreringsansøgningen for nonacog beta pegol er baseret på resultaterne fra det kliniske udviklingsprogram 'paradigm', som omfattede 115 deltagere med svær eller moderat svær hæmofili B. Studierne viste, at nonacog beta pegol var virkningsfuldt til rutinemæssig forebyggende behandling, behandling af blødningsepisoder samt ved kirurgiske indgreb hos voksne, unge og børn. Nonacog beta pegol forekom endvidere at være veltolereret, og der blev ikke identificeret sikkerhedsmæssige problemer. 

Nonacog beta pegol har en fem gange længere halveringstid sammenlignet med gængse faktor IX-produkter. Deltagere i paradigm-studiet opnåede et højere faktor IX-niveau i blodet trods mindre hyppig dosering af nonacog beta pegol. Én ugentlig dosering på 40 IU/kg nonacog beta pegol opretholdt i fase 3-studierne et faktor IX-aktivitetsniveau på over 15%, reducerede medianværdien for den årlige blødningsfrekvens til 1,0 og viste potentiale til at forebygge blødninger i såkaldte target joints (led, der er særligt udsat for gentagne blødninger). Disse deltagere rapporterede desuden om forbedret livskvalitet i studiet. 

Med indsendelsen af registreringsansøgningen for vores langtidsvirkende faktor IX er mennesker med hæmofili B kommet et skridt tættere på en ny behandlingsmulighed, siger Mads Krogsgaard Thomsen, koncerndirektør i Novo Nordisk med ansvar for forskning og udvikling. Nonacog beta pegol har med sit høje faktoraktivitetsniveau, den mindre hyppige dosering og meget lave årlige blødningsfrekvens potentiale til at forbedre livskvaliteten både for patienterne og deres familie. 

Om nonacog beta pegol

Nonacog beta pegol er et faktor IX-molekyle med forlænget halveringstid, der er beregnet til substitutionsbehandling hos mennesker med hæmofili B. Halveringstiden er forlænget ved hjælp af glykopegylerings-teknikken - en ny tilgang indenfor hæmofili B, som allerede har vist sig sikker og virkningsfuld indenfor hæmofili A og andre behandlingsområder. 

Om det kliniske program 'paradigm'

Det kliniske udviklingsprogram paradigm for nonacog beta pegol er gennemført blandt børn og voksne med svær eller moderat svær hæmofili B - i alt 115 tidligere behandlede patienter med sammenlagt mere end 8.800 dages eksponering for op til 2,7 års behandling med nonacog beta pegol. 

Paradigm 1, farmakokinetisk studie (16 deltagere behandlet) - et enkeltdosis-eskaleringsstudie, der undersøgte sikkerhed og farmakokinetik for nonacog beta pegol sammenlignet med markedsførte rekombinante og plasmabaserede faktor IX-produkter. Nonacog beta pegol viste op til to gange forhøjet genfindelse i blodbanen, højere aktivitetsniveau og en fem gange længere halveringstid sammenlignet med eksisterende behandling. 

Paradigm 2, pivotalstudie (74 deltagere behandlet) - et 52-ugers enkeltblindet, randomiseret studie, der undersøgte sikkerhed, effekt og farmakokinetik hos voksne og unge ved rutinemæssig forebyggelse og behandling af blødninger. Ved forebyggende behandling med 40 IU/kg doseret én gang ugentligt forekom nonacog beta pegol at have en sikker og veltolereret profil og viste en medianværdi for den årlige blødningsfrekvens for spontane blødninger på 0,0. Endvidere blev 97% af såkaldte breakthrough bleeds (spontane blødninger under behandlingsforløbet) stoppet, og 90% af såkaldte target joints (led, der er særligt udsat for gentagne blødninger) blev ikke længere klassificeret som sådan. 

Paradigm 3, kirurgistudie (13 deltagere behandlet) - et dedikeret studie, der bekræftede sikkerhed og effekt under og efter større kirurgiske indgreb. Hos alle deltagere var en enkelt dosis forud for operationen tilstrækkeligt til at forebygge blødning, og der var ikke behov for at give yderligere doser på operationsdagen. Endvidere viste det sig, at tre doser var tilstrækkelige til at opretholde hæmostase i de første to uger efter operationen. 

Paradigm 4, forlængelsesstudie (71 deltagere behandlet) - et sikkerhedsstudie med længere tids eksponering, der viste en veltolereret profil uden identifikation af inhibitorer (neutraliserende antistoffer) eller andre sikkerhedsmæssige signaler. 

Paradigm 5, pædiatrisk studie (25 deltagere behandlet) - et 52-ugers enkeltgruppestudie, der undersøgte forebyggende behandling doseret én gang ugentligt og behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede børn i alderen 1-12 år. Nonacog beta pegol forekom at have en sikker profil, og alle deltagere opretholdt et gennemsnitligt faktoraktivitetsniveau på over 15% én uge efter dosering af 40 IU/kg og en medianværdi for den årlige blødningsfrekvens på henholdsvis 0,0 og 2,0 for børn i alderen 0-6 og 7-12 år. 

Yderligere information

Selskabsmeddelelse nr. 2 / 2016

Selskabsmeddelelse nr. 2 / 2016


This announcement is distributed by NASDAQ OMX Corporate Solutions on behalf of NASDAQ OMX Corporate Solutions clients.
The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.
Source: Novo Nordisk A/S via Globenewswire
HUG#1976982

\Hugin