Orphazyme forbereder ansøgning til amerikansk marked

Udgivet den 22-07-2019  |  kl. 06:34  |  
Arkiv: Foto

Orphazyme forbereder en ansøgning for lægemiddelkandidaten arimoclomol til behandling af den arvelige hjernesygdom Niemann-Pick type C, NPC, til de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA.

Det fremgår af en meddelelse til fondsbørsen i weekenden fra det danske biotekselskab.

Orphazyme oplyser, at selskabet har været i dialog med de amerikanske myndigheder om selskabets plan for at ansøge om en New Drug Application, NDA, på det amerikanske marked.

- Vi er meget tilfredse med det samarbejde og de interaktioner, vi har haft med FDA, som har ydet os grundig vejledning i forhold til datapræsentation til den nye ansøgning for arimoclomol i USA til behandling af NPC.

- Det værdifulde råd, vi har fået fra sundhedsmyndighederne i både USA og Europa, øger vores optimisme om, at vi måske snart er i stand til at give en vigtig behandlingsmulighed for NPC - en alvorlig svækkende og dødelig sygdom, der overvejende påvirker børn, siger Orphazymes administrerende direktør, Anders Hinsby, i meddelelsen.

I efteråret 2018 meddelte Orphazyme, at resultater fra et fase 2/3 studie med arimoclomol ikke var statistisk signifikante i behandling af Niemann-Pick type C, og at man derfor ville indgå en dialog med både de europæiske og amerikanske sundhedsmyndigheder for at fastslå den bedste vej til at få midlet på markedet.

Biotekselskabet skriver desuden, at det er planen at indlevere ansøgning for lægemidlet til både de amerikanske og europæiske sundhedsmyndigheder i første halvår af 2020.

Niemann-Pick er en sjælden, arvelig og dødelig neurodegenerativ sygdom. Ifølge Orphazyme vurderes det, at omkring 1000-2000 er ramt af sygdommen i Europa og USA.

Neurodegenerative sygdomme er sygdomme, hvor der sker en gradvis, oftest langsom nedbrydning af hjernen og dens funktioner.

/ritzau/FINANS

Nicoline Lärka Sørensen

Tags:  Shares❯ 

Strategier du kan handle

Navn
 
+/-(%)
 
Tid

 
10,13%
 
20/08/19

 
7,71%
 
11:22:02

 
4,34%
 
20/08/19

 
3,51%
 
11:22:02

 
1,94%
 
11:22:02

Copytrading - kopier handler fra ovenstående strategier så de eksekveres live på din egen konto.
Læs mere her.

 

Seneste nyheder